无论是在首批试验，还是一系列后续试验中，我们都能看到一些患者的肿瘤的体积明显缩小了。而在此之前，科学家对免疫疗法进行的早期评估，往往会得到令人困惑的结果。在对这些“异常”现象进行追踪调查后，研究人员发现，一旦涉及免疫治疗，评估肿瘤疗法是否有效的常规手段，都有可能产生误导作用。

　　疗效的评价

　　对于标准的抗癌疗法，肿瘤学家往往很快就能判断某种疗法对患者是否有效。我们可以使用各种成像手段，如CT、PET（positron-emission tomography，即正电子发射断层扫描技术）或MRI（magnetic resonance imaging，磁共振成像），来比较刚开始治疗时和治疗6周后肿瘤的大小变化。如果恶性肿瘤明显缩小，我们就可以选择继续治疗（因为我们知道这是有效的）；如若不然，我们便可以考虑采用其他疗法，或者干脆停止治疗。但对于免疫疗法，事情就不那么简单了。首先，我们需要足够的时间等待免疫系统激活，所以一般要等到治疗12周以后，我们才会去测量肿瘤大小的变化。而就算再加上6周的观察与治疗时间，CTLA-4阻断试验的结果依然不甚明朗。扫描结果显示，一些患者的肿瘤明显缩小了，而另一些患者的肿瘤却增大了——甚至还出现了新的肿瘤。然而，那些体内肿瘤增大了的患者，身体的感觉往往更好。

　　经过免疫治疗后，患者体内的肿瘤为何会增大？现在我们有两种可能的解释：一是治疗没有效果；还有一种可能是，大量的T细胞和其他免疫细胞进入恶化组织，导致肿瘤变大了。换句话说，肿瘤的增大，恰恰代表治疗起了作用，只需再假以时日，肿瘤就会缩小。免疫疗法的疗效很难通过测量肿瘤体积来判断，因此，研究人员采用了一个既简单又重要的标准来评判伊匹单抗的疗效，将其作为最有说服力的分析结点，这一标准，就是“整体存活期”（overall survival，即患者的生存时间）。